关于建立医院“GMP标准化细胞与基因治疗技术平台”的设想

 

                                                  ------细胞与基因治疗方案孕育的摇篮和临床细胞与基因治疗标准化、

 合法化、规模化的唯一途径

 

一、            何为医院GMP标准化细胞与基因治疗技术平台：医院GMP标准化细胞与基因治疗技术平台实际上是医院设置的一种GMP标准的生物学实验室和生产基地，主要是为临床，特别是血液病和肿瘤临床提供符合国家GMP标准的临床级细胞制品的体外分离、纯化、生产和研究的平台，也是医院进行从基础研究向临床研究新技术转化的平台。

二、            目前国内医院GMP标准化细胞与基因治疗技术平台现状：医院GMP标准化细胞与基因治疗技术平台是一个高科技的技术平台，目前国内少有在硬件和软件两方面都符合标准的技术平台。一方面，随着医学，特别是血液学和肿瘤学基础和临床研究的进步，对医院GMP标准化细胞与基因治疗技术平台的需求越来越迫切，单限于人才、技术和资金等方面的限制，对绝大多数医院来讲，建立医院GMP标准化细胞与基因治疗技术平台只能是一种理想和未来的追求。另一方面，随着国家法律的健全及医药卫生法规的完善，国家对临床级细胞制品、生物制品和基因修饰产品的使用将趋于严格和规范；随着医院管理水平的提高，医院对细胞制品和生物制品的生产和使用要求也越来越高。随着国家经济能力增强，资金筹措已不是问题，将会有越来越多的医院需要建立GMP标准化细胞与基因治疗技术平台，是为医院“GMP标准化细胞与基因治疗技术平台”提供咨询服务难得的机遇。

三、            建立医院GMP标准化细胞与基因治疗技术平台的医院条件：500张床位以上的中型和大型医院都有建立医院GMP标准化细胞与基因治疗技术平台的需求，特别是有肿瘤和血液病专科的医院，更需要为开展完备的日常工作而建立医院GMP标准化细胞与基因治疗技术平台。

四、            医院GMP标准化细胞与基因治疗技术平台的内涵：（1）硬件条件：建立并申报国家GMP标准化实验室或基地。主要是对细胞和生物制品生产场所的洁净度要求。（2）软件条件：一方面是建立一整套GMP标准实验室运行和临床级细胞和生物制品生产的管理程序和软件；另一方面是建立、开展并申报符合国家GMP标准的临床细胞或基因治疗方案。

五、            目前可以提供的咨询服务的内容：

1、为建立医院GMP标准化细胞与基因治疗技术平台提供筹建过程的咨询服务。

2、申报符合医院GMP标准化细胞与基因治疗技术平台提供咨询服务：主要是对GMP标准化的硬件条件进行必要条件的检定和对申报国家GMP标准实验室各种资料的准备和呈报。

3、为申报各种临床方案提供技术支持和咨询：主要是帮助建立技术方法；为申报临床方案准备各种申报资料。

4、为医院GMP标准化细胞与基因治疗技术平台建立各种细胞、生物和基因等制品的制备技术及相关的其它技术提供技术支持：

4.1 细胞治疗方案：需要逐一申报

4.11  DC细胞治疗白血病和肿瘤方案

4.12  TIL细胞体外分离和扩增用于肿瘤治疗的方案

4.13  CIK细胞体外培养和扩增用于肿瘤治疗的方案

4.14  体外活化的淋巴细胞用于肿瘤治疗的方案

4.15  分离纯化淋巴细胞组份治疗白血病和肿瘤方案

4.16  造血干细胞定向诱导分化用于白血病和肿瘤治疗的方案

4.17  骨髓间充质干细胞体外扩增用于白血病和肿瘤治疗的方案

4.18  血管内皮细胞定向诱导和扩增用于临床治疗目的的方案

4.19  神经干细胞定向诱导扩增用于临床治疗目的的方案

4.2   细胞分离和纯化技术

4.21  外周血单个核细胞采集技术：用于造血干细胞移植、肿瘤核白血病免疫治疗。

4.22  外周血淋巴细胞采集技术：用于白血病治疗、肿瘤免疫治疗等。

4.23  骨髓或外周血单个核细胞中CD34+纯化：用于造血干细胞移植、白血病和肿瘤免疫治疗等。

4.24  骨髓和外周血单个核细胞去红细胞：用于造血干细胞移植。

4.25  骨髓和血液去浆：用于造血干细胞移植。

4.26  骨髓和外周血单个核细胞冷冻保存：用于造血干细胞移植、白血病核肿瘤免疫治疗等。

4.27  其它细胞冷冻保存

4.28  NK细胞分离和纯化技术：用于肿瘤免疫治疗。

 

4.3          其它相关技术：

4.31      流式细胞术相关技术：白血病免疫分型、淋巴细胞分类检测、血小板活化分析、造血干细胞分类检测、DNA和细胞周期分析等。

4.32      细胞生物学相关技术支持

4.33      分子生物学相关技术支持